遺伝子治療がこの数年、急速に進歩し、臨床応用が進み始め、遺伝子の変異が原因となって発症するがんや難病治療にも役立てようとしている。
数年ほど前から「クリスパー・キャス・ナイン」（CRISPR−Cas9）という最新のゲノム（遺伝子）編集技術を使って人間の遺伝子を自由に編集できるようになってきたためで、腰の重かった日本企業や厚生労働省はようやく動き出そうとしている。
高校生でも扱える 画期的な編集技術
ゲノム編集技術は、第一世代から第三世代に分けられる。第一世代は1996年ごろに作られた「ジンク・フィンガー・ヌクレアーゼ（ZFN）」と呼ばれている酵素で、細胞の中に入ると指定されたDNAを探して切断することができる。しかしZFNは、製作費用が200万円以上と高価なのが難点だった。第二世代は2010年ごろにできた「タレン」と呼ばれるもので、ZFNよりも狙った遺伝子をより正確に改変できるようになった。
第三世代が「クリスパー・キャス・ナイン」で、12年にドイツのマックスプランク研究所のエマニュエル・シャルパンティエ博士、カリフォルニア大学バークレー校の科学者ジェニファー・ダウドナ教授と、マサチューセッツ工科大学（MIT）ブロード研究所のフェン・ザン氏が相次いで論文を発表した。
細菌がウイルスの侵入に際して、ウイルスの遺伝子を自分の遺伝子の中に取り込んで記憶し、同じウイルスが再侵入した場合、直ちにそのウイルス遺伝子を切断するという働きを応用したものだ。
その際に目印となる遺伝子配列（ガイドRNAやPAM）があることで改変する位置を正確に認識でき、これまでの技術と比較して短時間に低コストで作業が可能になり、「高校生でも扱える」と専門家の間で言われるほど、画期的な編集技術だと称賛されている。現在、両者はこの技術を巡って特許紛争をしている。
米国では当局が遺伝子治療の推進に舵を切っている。昨年12月、FDA（米食品医薬品局）は網膜ジストロフィーという目の難病に対して、遺伝子治療をする治験を承認した。FDAのスコット・ゴットリーブ・コミッショナーはこの承認に際して「17年に3件の遺伝子治療を承認したが、これからは難病の治療は遺伝子治療が中心になるだろう。18年はガイドラインを作る」と述べ、遺伝子治療を積極的に評価、後押しする方針だ。
